基于慢病毒载体的基因疗法治疗帕金森氏病：ProSavin的长期安全性和耐受性

帕金森氏病通常通过口服多巴胺替代疗法进行治疗。然而，长期治疗会导致运动并发症，偶尔还会由于间歇性刺激多巴胺受体和脱靶效应而导致冲动控制障碍。

一项研究评估了ProSavin双向，纹状体内双向递送ProSavin到基于慢病毒载体的基因治疗中的安全性，耐受性和功效，该基因治疗旨在恢复晚期帕金森氏病患者的局部和连续多巴胺产生。

研究人员进行了一项1/2期开放标签试验，并进行了为期12个月的跟踪研究(法国和英国)，以评估在向帕金森氏病患者双侧注射后ProSavin的安全性和有效性。

然后将患者纳入一项单独的长期安全性开放标签随访研究中。

在不同的队列中评估了三种剂量：低剂量(1.9×107转换单位[TU]);中剂量(4.0×107 TU);和高剂量(1×108 TU)。

纳入标准为年龄48-65岁，病程5年或更长时间，运动波动以及对口服多巴胺能疗法的运动反应达到50%或更高。

在施用载体后6个月，已通过统一帕金森氏疾病评分量表(UPDRS)第三部分(非药物治疗)评分报告了1/2期研究的主要终点。

15例患者接受了ProSavin并进行了随访(低剂量3例，中剂量6例，高剂量6例)。

在随访的前12个月中，报告了54例与药物相关的不良事件(51例轻度，3例中度)。

最常见的是药物加重运动障碍(20个事件，11例患者)和开关现象(12个事件，9例)。没有报告与研究药物或手术程序有关的严重不良事件。

UPDRS第三部分的平均运动评分在6个月(平均得分38 vs 26，n = 15，p = 0.0001)和12个月(38 vs 27; n = 15，p = 0.0001)上有显着改善)与基线进行比较。

总之，对于晚期帕金森氏病患者，ProSavin安全且耐受性良好。在所有患者中均观察到运动行为的改善。(Xagena)

Palfi S等人，《柳叶刀》 2014年;383：1138年至1146年

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