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突破可能帮助致命的肺部疾病患者

谢菲尔德大学进行的开拓性研究正在为新疗法铺平道路,这些新疗法可以使患有致命性肺病肺动脉高压(PAH)的患者受益。

科学家们首次确定了一种促进疾病发展的分子,该分子影响了英国的6,500人。

突破性的研究已经确定,替换microRNA分子不仅可以停止而且可以逆转疾病的发展。

突破可能帮助致命的肺部疾病患者

领导该研究的大学感染,免疫和心血管疾病学系的艾伦·劳瑞(Allan Lawrie)博士说:“这项研究为调节基因信号和PAH开辟了新的视野。

“这为药物开发开辟了急需的新途径来治疗这种疾病。”

PAH是一种慢性衰弱性疾病,会影响肺部血管并导致心力衰竭。

破坏性疾病导致患者呼吸困难和疲倦,通常会影响30多岁和40多岁的年轻人,在女性中更为常见。

该疾病是由于称为血管重塑的异常细胞生长而导致的肺内小动脉持续构造和逐渐变窄引起的。这种重塑会导致肺内血压升高,从而使心脏右侧出现明显的劳损。压力的应变会导致致命的右心室衰竭。

目前对PAH的治疗以动脉狭窄为目标,但不能完全逆转由该状况引起的血管重塑。

由医学研究理事会(MRC)资助的这项新研究鉴定了一种特定的小核糖核酸(RNA)分子,该分子在PAH患者的血液中被下调,这意味着细胞成分的质量下降。

microRNA通常抑制SMURF1,SMURF1是降解骨形态发生蛋白受体2(BMPR2)的分子,该分子属于最初因其在调节骨骼和软骨生长和分化中的作用而鉴定的基因家族。

发现BMPR2基因的功能丧失影响到80%的家庭和大约20%的特发性或家族性PAH个体-但是仅基因突变不能解释疾病的发展。

现在,由英国心脏基金会资深研究员Lawrie博士领导的研究小组发现,microRNA的缺失会促进PAH的进程,而microRNA的替代则在实验模型中阻止并逆转了疾病的进程。

MRC临床研究培训研究员Alex Rothman博士说:“这项研究表明,microRNA基因的传递或SMURF1的抑制都是可行的治疗靶标。

“我们目前正在探索开发一种可以阻断SMURF1活性的药物的机会,并希望将来将其用于临床研究。”

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