金纳米粒子用于替代新的CRISPR方法中的病毒
来自加利福尼亚大学和东京大学的一组研究人员发现了一种使用CRISPR基因编辑技术的方法,该技术不依赖病毒进行传递。在他们发表在“自然生物医学工程”杂志上的论文中,该小组描述了新技术,它的工作原理以及需要进行的改进,使其成为可行的基因编辑工具。
CRISPR-Cas9最近出现在新闻中,因为它允许研究人员直接编辑基因 - 要么禁用不需要的部分,要么完全替换它们。但尽管有许多成功案例,但该技术仍然存在严重缺陷,无法将其用作真正的医疗工具 - 它有时会出错。这些错误可能会导致主机出现小问题或大问题,具体取决于出错的地方。之前的研究表明,大多数错误都是由于交付问题造成的,这意味着需要替换该技术的病毒部分。在这项新的努力中,研究人员报告说他们已经发现了这样一种替代品,它运作良好,能够修复Duchenne肌营养不良症小鼠模型中的基因突变。该团队已将此命名为新技术CRISPR-Gold,因为金纳米粒子被用来传递基因编辑分子而不是病毒。
新包装是通过修改一点DNA以使其粘附到金纳米颗粒然后是Cas9蛋白和RNA指导而产生的。然后用聚合物涂覆包装,该聚合物用作容器外壳 - 也引发内吞作用(一种细胞转运形式)并且一旦进入靶细胞就帮助分子逃逸内体。然后分子开始工作 - Cas9切割靶DNA链,指导RNA显示需要做的事情,DNA链被放置在存在突变的地方。结果是没有导致杜氏肌营养不良的突变的基因。
然而,该技术仍然存在要克服的主要问题 - 它仅适用于本地化应用。理想情况下,将大量包装注入血流中,以便修复所有细胞类型,例如受突变基因损伤的肌肉。
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