基因药物治疗可以治疗脊髓损伤
已经证明双基因药物可以恢复大鼠的运动功能。经过几个月的治疗,啮齿动物能够使用先前瘫痪的四肢。喀山联邦大学的研究人员正在寻求临床前试验投资。
脊髓损伤的一个问题是,在它们发生后,在它们周围形成结缔组织瘢痕。这可以防止轴突的进一步生长。该研究小组希望降低瘢痕生长速度并刺激轴突再生。
问题中的两个基因是VEGF和FGF2。第一个被证明可以在创伤后使血流正常化,支持神经元存活,并刺激血管和轴突生长。第二种是具有神经营养活性的生长因子,即有助于发展神经纤维的生长因子。
喀山大学基因和细胞技术实验室负责人Albert Rizvanov评论说:“人类DNA没有发生变化;这些基因都存在于人体中。我们只是在生物体内注入额外的活性基因拷贝,注射针对上面和因此,我们修改了一部分神经细胞并“编程”它们以增加生长和再生。“
至于动物试验,大鼠在脊髓的特定位置受伤,使它们在下肢失去敏感性。之后,在一组上测试基因化合物,并且另一组在没有干预的情况下恢复。
对照组代表在两个月后有所恢复 - 他们能够弯曲关节。但是,它们不能自由移动或支撑体重。相反,测试组能够站在四肢上,四处走动,并控制所有四肢的运动。
同一实验室的高级研究员Yana Mukhamedshina补充道,“除了这种基因药物外,我们还测试了间充质干细胞治疗脊髓损伤。这两项结果都很有希望,并表明我们可以恢复大型动物如猪的受伤脊髓。 ,还有人类。“
尽管这些基因存在于人类中,但仍存在一些风险因素,即Sechenov大学分子医学研究所主任Andrey Zamyatnin。
“这种基因构建使用了人类生物体中不存在的调节元素。它们对人类的影响是不可预测的。这就是为什么需要临床试验来证明这种药物的安全性,”他说。
与此同时,预计临床试验将在获得资金后于今年内推出。
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