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干细胞治疗黄斑变性的贴片即将问世

2019-01-27 15:55:05 • 来源：

在老年性黄斑变性(AMD)领域的新研究可能会给干细胞治疗一个机会，通过一项可能是第一次的临床试验进入下一个阶段。这项研究发表在1月16日的《科学转化医学》杂志上，题为《临床级干细胞视网膜色素上皮贴片拯救鼠类和猪的视网膜变性》。

干细胞治疗黄斑变性的贴片即将问世

美国国家眼科研究所(NEI)的研究人员利用一种新型的针对患者的干细胞疗法，在地理萎缩的动物模型中预防了失明。地理萎缩是AMD的高级“干”型，是65岁以上人群失明的主要原因。

这项动物研究制定的方案为首次在地理萎缩患者身上进行临床试验奠定了基础，目前还没有针对地理萎缩患者的治疗方法。“如果临床试验向前推进，这将是第一次测试基于干细胞的治疗方法，”卡皮尔·巴蒂博士说。

作者写道:“自体诱导多能干细胞(iPSC)来源的视网膜色素上皮(RPE)移植已被证明可以改善AMD动物模型的视觉功能，目前正在对人类患者进行测试。”

这种疗法包括提取患者的血细胞，在实验室中将其转化为iPS细胞，iPS细胞被编程为RPE细胞，这种细胞在黄斑变性的地理萎缩阶段早期死亡。RPE细胞培养光感受器，视网膜中的光感受器。在地理萎缩中，一旦RPE细胞死亡，光感受器最终也会死亡，导致失明。该疗法试图通过用ipsc衍生的RPE取代死亡的RPE，来支持剩余光感受器的健康。

在它们被移植之前，ipsc衍生的RPE在一个细胞厚的薄片中生长，在眼睛内复制它们的自然结构。这种单层的诱导多能干细胞来源的RPE生长在一个生物可降解的支架上，旨在促进细胞在视网膜内的整合。设计了一种特殊的手术工具，用于在RPE和光感受器之间插入细胞贴片。

使用iPSCs的一个问题是在细胞重编程过程中可能发生致癌突变。在这篇论文中，Ruchi Sharma博士和NEI的同事们使用了来自AMD患者的CD34+外周血细胞，从3名AMD患者中产生了无致癌突变的临床级iPSCs。这些细胞随后被用于生产临床级RPE细胞贴片。作者写道:“与悬浮的RPE细胞相比，我们的生物可降解支架方法改善了RPE贴片在大鼠和模拟amd样眼况的猪激光诱导RPE损伤模型中的整合和功能。”几十年来，干细胞一直有望治愈癌症。

RPE贴片在鼠、猪视网膜变性模型上的移植显示了良好的治疗效果。免疫染色证实，ipsc来源的RPE表达了RPE65基因，表明实验室制造的细胞已达到维持光感受器健康所必需的成熟关键阶段。RPE65是光感受器内视觉色素再生所必需的，是视觉的重要组成部分。进一步的实验表明，移植的RPE细胞通过吞噬作用剪接光感受器，这是另一种帮助光感受器保持健康的RPE功能。RPE贴片挽救的光感受器记录的电响应正常;而用空白支架处理的光感受器已经死亡。

几十年来，干细胞一直有望治愈疾病。作者认为，本文介绍的生产过程可能会加速更安全的诱导多能干细胞干细胞疗法的发展。一项测试基于ipsc的地理萎缩疗法安全性的一期临床试验计划正在进行中，并将在美国FDA批准后启动。

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