今天，Ophthotech通过收购一家与年龄相关的小分子视网膜疾病治疗开发商，扩大了其眼科疾病治疗渠道，并启动了第三个基因治疗合作项目，重点治疗罕见的视网膜疾病Best vitelliform黄斑营养不良(Best disease)。

Ophthotech表示，已收购私营“先建后买”公司Inception 4。Inception 4由Versant Ventures支持，2013年由Versant与拜耳(Bayer)联合推出。Build-to-buy公司是由与biopharmas合作的风险公司资助的初创公司，这些公司持有收购该公司的期权，并/或同意支付与实现里程碑相关的费用。

根据该协议，Ophthotech将获得Inception 4的耐高温小分子抑制剂——丝氨酸肽酶1蛋白(HtrA1)的全球开发和商业化权利。HtrA1与视网膜疾病(包括地理萎缩，一种与年龄相关的干性黄斑变性(AMD)的晚期形式)风险增加有关。

据一份监管文件显示，根据目前的时间表，并在成功完成临床前开发的前提下，该公司计划在2020年底之前向FDA提交IND申请，用于治疗干燥AMD继发的地理萎缩。

“这个HtrA1抑制剂项目符合我们的承诺，即在Ophthotech的战略基础上进一步开发治疗视网膜疾病的新疗法和基因疗法，”该公司首席执行官Glenn P. Sblendorio在一份声明中说。“我们期待着将HtrA1项目加入我们的产品线，并有可能进一步扩大我们在视网膜疾病方面的投资组合。”

Ophthotech表示，通过Inception 4的收购，他们获得了610万美元的现金。Ophthotech同意向Inception 4的股东发行大约520万股股票，Versant目前持有该公司大约12.5%的流通股普通股。这位买家表示，Versant同意帮助Ophthotech确定扩大管道的“特殊”机会。

该公司在提交给监管机构的文件中表示:“Ophthotech相信，收购Inception 4项目所获得的约610万美元现金，将足以支付与[HtrA1抑制剂]项目相关的预计开发成本的绝大部分，直至IND提交阶段。”

Inception 4的股东还将有资格获得与某些AMD适应症的临床和市场批准里程碑相关的支付。

收购Inception 4是Ophthotech在年底前将其对现金和现金等价物的估值从1.12亿至1.17亿美元上调至1.25亿至1.3亿美元的三个原因之一。另外两个原因是延续公司的发展项目的补充因素C5抑制剂候选人Zimura®(avacincaptad pegol),和扩大公司的基因疗法的研发项目。

最好针对疾病

通过与宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)和佛罗里达大学(University of Florida)达成的第二轮协议，Ophthotech还在扩大针对眼部疾病的基因治疗项目。这些协议的价值没有披露。

该公司表示,宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学研究基金会(UFRF)同意给予Ophthotech获得独家,独家选择全球许可开发和商业化小说腺相关病毒(AAV)基因治疗疾病最好的候选人,一个孤儿继承BEST1基因的突变引起的视网膜退行性疾病。

Ophthotech引用了宾夕法尼亚大学(Penn)和佛罗里达大学(University of Florida)的临床前概念验证研究，这些研究在犬类最佳疾病模型方面显示出了有希望的结果。

宾夕法尼亚兽医学院眼科学研究助理教授Karina E. Guziewicz博士说:“我们基于AAV的基因治疗在我们的犬类模型中实现了视网膜病理的明确和持久逆转，包括卵黄样病变和微分离。”

Guziewicz博士及其同事在3月5日的《美国国家科学院院刊》(PNAS)网络版上发表了一篇题为《BEST1基因疗法纠正了光照射调节的视网膜弥漫性微脱离》(BEST1 gene therapy corrects a弥漫性视网膜微脱离)的论文，详细阐述了他们的研究结果。

此外，Ophthotech表示，它将赞助宾夕法尼亚大学的研究，由宾夕法尼亚创新中心(PCI)和佛罗里达大学协助开展最佳疾病的临床前和自然史研究。该公司表示，预计在2021年前向FDA提交IND申请。

今年6月，Ophthotech首次与Penn和UFRF合作，获得开发和商业化一种新的AAV基因治疗产品候选产品，用于治疗rhodopsins介导的常染色体显性色素性视网膜炎(RHO-adRP)。该公司表示，预计在2020年启动RHO-adRP 1/2期临床试验。

“我们兴奋地加强我们的关系与团队的杰出的科学家在宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学,扩大我们的基因治疗管道通过添加权利获得BEST1基因治疗产品候选人和建立我们的战略发展小说毁灭性的视网膜疾病,患者的治疗选择“添加Ophthotech CMO库鲁雷,医学博士

今年2月，该公司同意与马萨诸塞大学医学院(University of Massachusetts Medical School)合作，研究利用“微烯”疗法和新的基因传递方法治疗视网膜疾病的新基因疗法。