关于CRISPR基因组编辑的九个问题得到了回答

近年来，科学和媒体一直在使用术语CRISPR。从围绕恢复猛烈猛犸象的宣传到远程治疗癌症的承诺，这种基因组编辑工具的未经证实的潜力已经被广泛应用。因此，CRISPR引起许多人的兴趣 - 科学家和公众都不感兴趣也就不足为奇了。因此，在这篇文章中，我们将通过回答一些最常见的问题来探索这一创新。

1.什么是CRISPR?

CRISPR，或更准确地说，CRISPR-Cas9，是科学家开发的分子工具包，用于对DNA进行精确编辑 - 我们的生活准则。它实际上是从细菌中借来的，它以其原始形式用于保护微生物免受病毒的攻击。

2.它是如何工作的?

该系统由两部分组成。第一个是RNA链 - DNA的化学表亲 - 它与科学家可能想要靶向的细胞内的DNA区域相匹配。然后，它作为一个牧羊人，引导第二个组成部分 - 一对叫做Cas9的'分子剪刀'到行动的位置，在那里它可以穿过DNA。

它能做什么?

一旦科学家切断了它们的DNA靶区域，就会开辟出许多可能性：它们可以破坏特定基因的功能，将其切除，对DNA序列进行精确的拼写更改，或者插入一个全新的基因。这是一种非常精确的遗传修饰方法。

炒作值得吗?

CRISPR允许科学家以比以往更快，更便宜和更准确的方式编辑DNA。因此，这是一项激动人心的发展，为全球各地不同领域的科学家开辟了新的可能性。但是，在实验室之外看，它仍处于早期阶段。关于技术如何适应治疗疾病的想法才刚刚开始考虑。因此，当需要进行大量研究并且需要衡量风险时，必须警惕媒体中提出的过早承诺。

5.随着技术的发展，对安全的担忧是什么?

虽然CRISPR因其精确度而受到欢迎，但是如果它错过了它的目标，它可能会发生什么问题。DNA是复杂的，许多基因错综复杂地联系在一起，因此很可能修饰一个基因具有科学家的预期结果，但也无意中影响其他基因和分子的功能。DNA也使用仅有4个化学字母的字母表编写，这意味着看起来非常相似的DNA片段可能都被CRISPR靶向，这也可能导致意想不到的影响。因此，科学家需要彻底仔细审查他们在早期实验室开发阶段编辑的后果，以确保他们不会意外地破坏重要的东西，这些东西可能不会立即显现出来。

6.它如何用于癌症研究?

癌症是由错误的基因引起的，因此在实验室中使用CRISPR重建这些基因可以让研究人员探索疾病的潜在生物学，并更多地了解它是如何发展的。这就是我们的科学家为一种称为胶质母细胞瘤的脑肿瘤所做的事情。

调整癌细胞中的基因也有助于识别对细胞存活至关重要的基因，因此可以通过新的治疗方法进行靶向治疗。最重要的是，科学家们可以利用这项技术探索癌症细胞对药物产生抗药性的方法，从而可能开辟阻止这种疾病发生的新方法。

它能帮助治愈癌症吗?

癌症不是一种疾病 - 事实上，它是一组超过200种独特疾病 - 所以任何单一治疗都不可能成为一种万能的灵丹妙药。这包括CRISPR。虽然目前尚无证据表明CRISPR可用于治疗癌症，但随着技术的发展，它可能会以某种方式用于治疗。到目前为止最有希望的想法是将其用于细胞疗法，在那里患者自身的免疫细胞将被取出并调整，使他们“上电”，以便他们在回馈给患者时可以更好地攻击癌症。但这个想法仍然需要在临床试验中进行测试。

8.它还有什么不可行的呢?

随着基因编辑的出现，人们开始认识到这种技术可能用于纠正人类中有缺陷的致病基因，从而治愈他们的疾病。这还有很长的路要走，这将是一个非常复杂的研究领域，但这并非不可能。首先需要进行更多的研究，并且所需的编辑可能涉及纠正遗传的缺陷基因，需要解决大量的伦理问题，特别是在编辑人类胚胎时。这些公开辩论，讨论和专家建议已在进行中。

那么，我们现在在哪里?

在癌症的背景下，CRISPR开始从实验室工作台转移到床边。去年，中国的科学家们开始在肺癌患者中试验CRISPR编辑的免疫细胞，在那里他们为免疫系统剔除了一种产生停止信号的基因，称为PD-1。他们计划测试这种编辑是否会增强细胞的杀癌能力，但我们暂时不知道结果。

美国的一个团队也紧随其后，今年开展了类似的试验，但针对几种不同的癌症。

这些可能标志着新一轮癌症治疗的开始。这些临床试验有望提供一些早期答案。

CRISPR是否最终符合其承诺尚不清楚。但这对科学来说是一个激动人心的时刻。

其中毫无疑问。

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