新技术使用CRISPR实现更安全的基因编辑疗法
来自德克萨斯大学奥斯汀分校的科学家们通过开发一种可以发现编辑错误的技术,朝着更安全的基因编辑方法迈出了重要的一步,从治疗癌症到艾滋病毒,再到亨廷顿病,这种技术可以发现编辑错误。个人的基因组。该研究今天发表在Cell杂志上。
科学家已经使用名为CRISPR的基因编辑工具来编辑几乎任何生物体的遗传密码。基于CRISPR的基因编辑将对人类健康产生巨大影响。据报道,已有十多项在人类细胞上使用CRISPR的临床试验正在进行中,但这种方法并不完善。从理论上讲,基因编辑应该像修复具有自动纠正功能的文档中的反复拼写一样,但是CRISPR分子 - 发现和编辑基因的蛋白质 - 有时会针对错误的基因,更像是自动纠正功能将正确拼写的单词转换为拼写错误。编辑错误的基因可能会产生新的问题,例如导致健康的细胞变成癌细胞。
UT Austin团队开发了一种快速测试CRISPR分子穿过人的整个基因组的方法,以预测其可能与其目标相互作用的其他DNA片段。他们说,这种新方法是帮助医生为个体患者量身定制基因疗法,确保安全性和有效性的重要一步。
“你和我在我们的遗传密码中大约有100万个不同点,”UT奥斯汀分子生物科学系助理教授兼该项目首席研究员Ilya Finkelstein说。“由于这种遗传多样性,人类基因编辑将始终是一种定制疗法。”研究人员采用DIY方法为他们的技术开发设备和软件,使用现有的实验室技术开发CHAMP或芯片杂交亲和力绘图平台。该测试的核心是已经广泛用于研究和医学的标准下一代基因组测序芯片。另外两个关键元素 - 用于3-D印刷安装架的设计,用于在显微镜下固定芯片,以及团队为分析结果而开发的软件 - 是开源的。因此,其他研究人员可以在涉及CRISPR的实验中轻松复制该技术。
“如果我们要使用CRISPR来改善人们的健康状况,我们需要确保最大限度地减少附带损害,这项工作显示了一种方法,”UT奥斯汀的博士后研究员斯蒂芬琼斯说道,该论文的共同主要作者。
Andy Ellington是分子生物科学系的教授,也是UT奥斯汀应用研究实验室研究副总裁,也是该论文的合着者。他说这种方法也说明了新技术不可预测的副作用。
“下一代基因组测序是为了阅读基因组而发明的,但在这里我们已经开始使用这项技术,以便我们能够描述出CRISPR与基因组的相互作用,”Ellington说。“伊利亚等创新人员采用新技术并将其扩展到新的领域。”这项工作还可以帮助研究人员预测某个CRISPR分子与实际基因组测试之前相互作用的DNA片段。这是因为他们发现了CRISPR分子用来选择目标的基本规则。例如,他们发现他们测试的CRISPR分子(称为Cascade)对DNA序列中每三个字母的关注程度低于其他分子。
“因此,如果它正在寻找'衬衫'这个词,而是找到'短'这个词,那么这可能就好了,”琼斯说。
这听起来违反直觉,但可能非常有用。CRISPR起源于细菌的天然防御,用于防御快速进化的入侵病毒。通过病毒遗传密码的微小变化可以看到良好的防御。
了解这些规则将导致更好的计算机模型,用于预测特定CRISPR分子可能与之相互作用的DNA片段。这可以节省开发个性化基因疗法的时间和金钱。
推荐内容
-
吴劲梓博士获评证券时报2021药物创新济世奖“年度十大药物创新领
吴劲梓博士获评证券时报2021药物创新济世奖“年度十大药物创新领军人物” 4月20日,由证券时报举办的“2021药物创新济世奖年度评选...
-
细胞成像技术揭示了未表征基因或疾病相关基因变体的功能
自从显微镜发明以来,科学家们已经使用细胞的视觉外观或形态学来帮助理解它们的状态和身份。现在,由Broad Institute Imaging Platform
-
哪些土豆不能随便吃?看看真相是什么
日常生活中我们经常会听到各种各样的坊间流言。然而很少人去求证这些流言的真实性,久而久之就变成了真事。在这里,小编必须提醒大家,...
-
乐陵市人民医院护理部郑育:“疫”路并肩,共迎春天
乐陵市人民医院护理部郑育:“疫”路并肩,共迎春天 寅虎之年,三月之初,疫情突发,3月10日晚,接到了紧急通知,去禹城执行支援任...
-
国庆首日票房7亿姜子牙夺冠 姜子牙刷新动画电影纪录
国庆首日票房7亿姜子牙夺冠 姜子牙刷新动画电影纪录。那么姜子牙的单日票房是多少呢?第二名距离它差距多少?让小编带你去看看详细情况。1
-
北京昨新增感染者39+15,涉6个区!通州一家三口感染,房山通报新
北京昨新增感染者39+15,涉6个区!通州一家三口感染,房山通报新增风险点位 5月15日0时至24时,北京新增39例本土确诊病例(含1例5
-
保安公司被约谈 “卷款出走”的队长被立案调查
保安公司被约谈 “卷款出走”的队长被立案调查 中青报·中青网记者 耿学清 5月1日,中国青年报刊发报道《上海17名防疫保安应聘被骗...