科学家致力于可逆的基因编辑
科学家正在改变一种强大的基因编辑技术,希望有一天能够对抗疾病,而不会对人类的DNA进行永久性的改变。诀窍:改为编辑RNA,即携带基因指令的信使。麻省理工学院麻省理工学院和哈佛大学的张峰说:“如果你编辑RNA,就可以进行可逆治疗。”这是一位基因编辑先驱,他的团队周三在“ 科学 ”杂志上报道了新的转折。
称为CRISPR的基因组编辑技术彻底改变了科学研究。它是一种生物切割和粘贴工具,可以让研究人员发现活细胞内的基因缺陷,并使用分子“剪刀”来剪切那个斑点,删除,修复或替换受影响的基因。
研究人员正在使用CRISPR来改善作物,开发抗疟疾的蚊子,在动物体内培养可移植的器官,并开发有朝一日可能有助于遗传性疾病如镰状细胞或肌肉萎缩症的治疗方法。
医疗用途存在挑战。因为DNA的变化是永久性的,不小心切割错误的部位可能会导致持久的副作用。
DNA修复在某些细胞(例如大脑和肌肉细胞)中比其他细胞(例如血细胞)更难实现 - 因此靶向RNA可能提供一种重要的替代方案,加利福尼亚大学圣地亚哥分校教授Gene Yeo说。参与了周三的研究。他的团队正在创建自己的RNA靶向版本的CRISPR。
当遗传缺陷使细胞产生过少或过多的特定蛋白质或根本不产生特定蛋白质时,就会发生疾病。
RNA是DNA的表亲,携带该基因的指令以启动蛋白质制造过程。张解释说,编辑RNA的说明应该可以暂时修复蛋白质的异常生成。由于RNA会随着时间的推移而降解,因此理论上的变化只会在使用该疗法时持续。
为了开始弄清楚如何,研究人员回归自然。
CRISPR适用于来自细菌进化的系统的哺乳动物细胞,并且使用名为Cas9的酶作为其分子剪刀。张的团队检查了Cas蛋白家族中的亲属,发现了一个可以靶向RNA的Cas13。研究人员设计了Cas13品种,因此它坚持使用RNA而不是切割RNA。然后他们融合了另一种蛋白质来编辑那个斑点,并在实验室培养皿中进行测试。
该研究处于早期阶段,甚至可以在动物身上进行测试之前需要更多的工作。
但圣地亚哥的Yeo正在使用不同的Cas方法来靶向RNA,他称赞了这项竞争工作。“它确实告诉我们许多Cas蛋白可以真正结合RNA,”他说。“聪明的做法是测试很多。”
推荐内容
-
鸭脖有毒? 谁说的!
鸭脖有毒? 谁说的!随着互联网时代的到来,讯息传播效率飞速提高,但也出现了很多不实消息被误传的情况。因此我们在接受信息的时候,我们
-
洞察端粒如何保护细胞免于过早衰老的新见解
分子生物学研究所(IMB)和约翰内斯古腾堡大学美因茨(JGU)的研究人员进一步揭示了端粒的秘密,端粒是保护染色体末端的帽子。他们发现称为TERR
-
疫情下的中医人丨“小诊所”也可以“大作为”
疫情下的中医人丨“小诊所”也可以“大作为” 编者按:两年多来,中医药全面参与疫情防控救治,显示出了独特的优势,成为了抗击新...
-
青海西宁新增1名新冠肺炎病毒阳性感染者
青海西宁新增1名新冠肺炎病毒阳性感染者 资料为居民正在做核酸检测。 马铭言 摄 中新网西宁5月7日电(祁增蓓)5月6日23时41分,青
-
寄生虫可能导致农业干细胞的突破
植物寄生线虫是一种农业害虫,没有基本的对策,需要开发抗性植物品种或杀虫剂。这种寄生虫在农作物的根部形成一个叫做胆的巢,降低了植...
-
芝罘区关于新增5名无症状感染者活动轨迹的通告
芝罘区关于新增5名无症状感染者活动轨迹的通告 4月26日,芝罘区新增5名无症状感染者,为切实保障广大群众健康安全,现将其在芝罘区的
-
世卫组织呼吁停用人工反式脂肪酸,饼干蛋糕不能吃了?具体什么情
生活中我们经常会听见各种各样的流言,但是只要我们用心去思考和辨认其实 不难发现这些谣言有很多破绽。所以今天,小编照常给大家辟谣一则
-
本周五起,青岛市妇儿医院城阳院区恢复正常诊疗工作
本周五起,青岛市妇儿医院城阳院区恢复正常诊疗工作 记者 台雪超5月20日(周五)起,北京大学人民医院青岛医院(青岛市妇女儿童医院
-
研究人员发现非炎症性关节炎疼痛的机制
关节疼痛是类风湿性关节炎的常见早期症状。现在,研究人员已经确定,即使在没有炎症的情况下,这种关节涂料也可能由抗体的存在引起。该...