CRISPR工具是如何解锁新的方法来对付疾病

最近的跳跃基因编辑技术带来了思想,仅仅十年前看起来像科幻小说的现实。已经著名CRISPR系统允许科学家编辑错误基因通过削减和替换的DNA片段,但新产品和改进CRISPR技术扩大CRISPR手术刀的瑞士军刀。的新工具为研究人员更灵活的控制基因的功能没有永久改变生物体的遗传密码。

这些通用的工具有助于理清复杂的遗传学基础疾病,如癌症和自身免疫性疾病。他们可以确定药物开发或新目标点的基因疗法,可能有一天目标失明或肥胖相关的遗传缺陷。

这些新技术的基础上,称为CRISPR-dCas9,是2013年由旧金山加州大学的研究人员发明的乔纳森·斯曼博士;斯坦利·齐博士(现在在斯坦福大学);温德尔Lim,博士。

他们把CRISPR系统闻名的能力目标和剪断的DNA片段,和突变gene-cutting蛋白Cas9创建dCas9。变异称为CRISPRa(激活)和CRISPRi(干扰)仍然目标基因,但可以交换不同的分子工具盘向上或向下基因表达。

Lim,部门的主席细胞和分子药理学,把dCas9比作一个通用适配器,可以识别任何基因通过DNA碱基配对,然后调节基因与蛋白质附件。

“CRISPR-dCas9是一个非常强大的方式招募任何你想要的任何部分基因组,”亚历山大·马森说,医学博士,博士,助理教授微生物学和免疫学,许多研究人员采用新工具的工作。

促进健康的基因来治疗肥胖

Nadav Ahituv实验室的博士,生物工程学系的教授和加州大学旧金山分校药学院科学治疗,研究人员发现在老鼠身上,可以纠正基因缺陷导致严重肥胖。

健康老鼠和人类基因的两个副本(分别继承了父亲和母亲)。一个缺陷在一份完全废除基因功能,称为haploinsufficiency,会导致疾病。例如,与一个特定基因的复制缺陷小鼠的体重往往会吃得过多而变得肥胖。Ahituv意识到在这种情况下,有一个潜在的治疗的机会。“诀窍是你仍然有一个现有的复制这很好,”他说。

之一,他的团队转向CRISPRa CRISPR工具发达UCSF,目标和促进健康的基因副本,补偿其破碎的双胞胎。他们打包CRISPRa系统内的病毒将成神经细胞和病毒注入老鼠。

治疗组很快停止暴饮暴食,体重。当研究人员检查目标基因的表达水平,他们发现正常水平。九个月后,老鼠呆在正常体重,Ahituv说因为神经元不分裂,这种变化会持续动物的生命周期。

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