科学家使用新的工程病毒恢复视力

研究人员设计了一种新的腺相关病毒，可以大大扩展基因治疗，帮助恢复视网膜色素变性和黄斑变性等致盲疾病患者的视力。

在过去的六年中，几个科学家团队通过将具有正常基因的病毒直接注射到具有缺陷基因的眼睛的视网膜中，成功地治疗了患有罕见遗传性眼病的人。尽管存在侵入性过程，但具有正常基因的病毒不能够到达需要固定的所有视网膜细胞。

“将针穿过视网膜并将工程病毒注射到视网膜后面是一种危险的外科手术，” 加州大学伯克利分校的David Schaffer教授解释说，他是“ 科学转化医学 ”杂志上发表的一篇论文的高级作者。

“但是医生别无选择，因为基因传递病毒都无法通过眼睛后部传播到光感受器 - 光敏感细胞需要治疗基因。”

Schaffer教授产生了大约1亿种腺相关病毒变种 - 每种病毒在其外套上携带略微不同的蛋白质 - 他和他的同事从中选择了5种有效渗透视网膜的蛋白质。

然后他们使用标记为7m8的最好的这些来运输基因以治愈两种类型的遗传性失明，其中有小鼠模型：X连锁的视网膜劈裂，它只打击男孩，使他们的视网膜看起来像瑞士奶酪; 和Leber的先天性黑蒙。在每种情况下，当注射到玻璃体液中时，工程化病毒将校正基因传递到视网膜的所有区域并使视网膜细胞恢复到接近正常。

“经过14年的研究，我们现在已经创造了一种病毒，你只是将其注入眼内的液体玻璃体液中，并以一种非外科手术的方式将基因传递给非常难以接触的精细细胞群。侵入性和安全性。这是一个15分钟的程序，你可能有一天回家。“

工程化的腺相关病毒在两种人类退行性眼病的啮齿动物模型中的效果远优于现有疗法，并且可以穿透猴子眼中的感光细胞。

“该团队现在正在与医生合作，以确定最有可能从这种基因传递技术中受益的患者，并且在一些临床前开发后，希望很快进入临床试验，”Schaffer教授说。

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