卡那比二醇用于Dravet综合征耐药性癫痫发作的试验

Dravet综合征是一种复杂的儿童癫痫病，与耐药性癫痫发作和高死亡率相关。我们研究了大麻二酚用于治疗Dravet综合征中的耐药性癫痫发作。

方法

在这项双盲，安慰剂对照试验中，我们随机分配了120名患有Dravet综合征和耐药性癫痫发作的儿童和青少年，以每天每公斤体重20 mg的剂量服用大麻双酚或安慰剂，除了标准的抗癫痫治疗。主要终点是在14周的治疗期内惊厥发作频率的变化，而在4周的基线治疗期中。

结果

大麻酚每月惊厥发作的中位数频率从12.4降至5.9，而安慰剂组则从14.9降至14.1(大麻素组与安慰剂组之间的癫痫发作频率中位数差异调整为-22.8个百分点; 95%置信区间[CI]，-41.1至-5.4; P = 0.01)。抽搐发作频率至少降低50%的患者使用大麻双酚的比例为43%，使用安慰剂的比例为27%(比值比为2.00; 95%CI为0.93至4.30; P = 0.08)。与安慰剂组的34%相比，大麻类的62%的患者的总体状况在七类看护者总体变化印象量表中改善了至少一类(P = 0.02)。大麻酚显着降低了所有类型的总癫痫发作频率(P = 0.03)，但非惊厥发作没有显着减少。无癫痫发作的患者使用大麻双酚的比例为5%，使用安慰剂的比例为0%(P = 0.08)。与安慰剂组相比，大麻二酚组发生的不良事件更为频繁，包括腹泻，呕吐，疲劳，发热，嗜睡和肝功能检查结果异常。大麻二酚组有更多的退出试验。

结论

在患有Dravet综合征的患者中，大麻素导致的惊厥发作频率降低幅度大于安慰剂，并且与不良事件发生率更高相关。