研究表明基因治疗慢性创伤性脑病是可行的

一项新的研究表明，使用基因治疗治疗进展性神经退行性疾病慢性创伤性脑病（CTE）的可行性。这项研究证明了将基因治疗直接传递到CTE小鼠模型大脑的有效性，发表在“人类基因治疗”杂志上，该杂志是由出版商MaryAnn Liebert公司出版的同行评审期刊。

纽约州维尔康奈尔医学院的罗纳德·克里斯托（Ronald Crystal）和他的同事共同撰写了这篇题为《慢性创伤性脑病的抗phospho-Tau基因治疗》的文章。

目前没有治疗CTE，这是由中枢神经系统（CNS）的反复创伤引起的，例如士兵、运动员在接触运动中所遭受的创伤，以及与事故有关的创伤。炎症导致过度磷酸化形式的Tau蛋白（pTau）的积累..Crystal等人开发了一种腺相关病毒（AAV）载体，将抗p Tau抗体传递给（CNS）。他们表明，直接交付的AAVrh。直接进入脑损伤小鼠海马的10个抗pTau与中枢神经系统pTau水平的显著降低有关。他们建议可以扩大剂量，这种策略对人类也是有效的。

CTE比最初认识到的要普遍得多，目前还没有治疗方法。水晶实验室的这项新工作可能是突破性的，作为一种手段，以消除冒犯的Taushphoprotein。”

麻省伍斯特马萨诸塞大学医学院医学教授兼院长兼执行副校长

郑重声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息之目的，如有侵权行为，请第一时间联系我们修改或删除，多谢。