新基骨髓纤维化新药fedratinib上市申请获FDA优先审评资格

新基3月5日宣布，FDA已经受理fedratinib用于治疗骨髓纤维化的上市申请，并授予了优先审评资格，预定审批期限是2019年9月3日。骨髓纤维化是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，常见于50~70岁老年人。鲁索替尼(JAK1/2抑制剂)是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物，2018年全球销售额达到23.64亿美元。

fedratinib是一款高选择的JAK2抑制剂，开发历程颇为曲折。其发明人是John Hood博士，开发权利最早归TargeGen公司所有，Hood博士则担任TargeGen公司的首席科学官和fedratinib的研发负责人。2010年，赛诺菲5.6亿美元收购了TargeGen，将Fedratinib收入囊中，但是由于临床试验中出现了罕见的韦尼克脑病(Wernicke′s encephalopathy，WE)并发症，FDA在2013年11月叫停了fedratinib的临床研究，赛诺菲1周后即宣布暂停fedratinib的全部临床试验，放弃开发fedratinib。

John Hood在赛诺菲收购TargeGen之前便已离开公司，创立了另外一家名叫Samumed的生物技术公司，出任首席科学官一职。在听闻赛诺菲放弃开发fedratinib之后，John Hood新成立了Impact Biomedicines公司，几乎没付什么代价便从赛诺菲那里取回了fedratinib的开发权利。

Impact Biomedicines对患者出现韦尼克脑病的数据进行了详细检查，并分析了其中的原因，发现这种副作用可能与患者的维生素B1缺乏有关。之前，研究人员没有检查患者的营养情况，后续临床中可以通过补充维生素B1避免类似副作用的发生。鉴于骨髓纤维化迫切的临床需求，FDA在2017年8月撤销了fedratinib的临床暂停指令。

2018年1月7日，新基宣布以70亿美元总额收购Impact Biomedicines公司将fedratinib收入囊中，包括11亿美元预付款，以及基于骨髓纤维化适应症和其他适应症的注册进展的14亿美元里程金。如果fedratinib上市后的年销售额超过10亿美元，新基将向Impact Biomedicines支付基于销售额的里程金，如果fedratinib的年销售额能够超过50亿美元，新基累计需向Impact Biomedicines支付最高45亿美元的里程金。

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