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报道最少的人工病毒有助于推进基因治疗

基因疗法是一种实验性治疗,旨在修复有缺陷的遗传物质,帮助患者抵抗或从疾病中恢复过来。现在,科学家已经设计出了最小的病毒样壳,它可以自组装。它有朝一日可能携带潜在的治疗性DNA或RNA并将其转移到人体细胞中。该报告刊登在美国化学学会期刊上。

报道最少的人工病毒有助于推进基因治疗

基因治疗的故事充满了大量炒作和高调失败。但是,除了炒作和失败之外,它仍然是一种治疗各种疾病的有希望的途径,从罕见的遗传疾病到糖尿病等常见疾病。正在进行测试各种基因治疗的临床试验。一种可能的方法是复制病毒的行为方式。当它们感染人类时,病毒会将其遗传物质注入人体细胞。人工病毒已被设计成模仿该步骤,但它们倾向于结块或尺寸不均匀,这可能妨碍它们的有效性。Max Ryadnov及其同事希望解决这些问题。

研究人员使用短肽序列设计组装成微小的基因载体,而不是使用完整的蛋白质,这些基因载体比先前报道的合成病毒甚至是天然存在的病毒小。实验室测试表明,它们的人造病毒壳大小均匀,没有结块。这些颗粒可以包裹DNA或RNA,并将遗传物质转移到人体细胞而不会造成伤害。根据引入的材料,受体细胞然后表达新蛋白质或停止表达它们自己的蛋白质。

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