发现一种针对罕见眼病的新疗法可以预防失明

根据最近在《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究，使用微创胰岛素样生长因子I阻断抗体teprotumumab的甲状腺眼病患者的症状，外观和生活质量得到改善。

这项随机，双盲，安慰剂对照试验是由Cedars-Sinai的外科和全国其他医疗中心进行的。

甲状腺眼疾病是导致肌肉和眼睛后面的脂肪组织发炎和放大，从而导致眼睛膨出是一种罕见的视觉危及自身免疫性疾病。除了凸起的外观，患者还可以体验到双视和光敏性。该疾病可导致失明。

该研究的主要研究者，眼眶与甲状腺眼病计划主任雷蒙德·道格拉斯(Raymond Douglas)博士说：“该研究表明，使用teprotumumab进行药物治疗可有效逆转疾病的表现，为患者带来新的希望。” Cedars-Sinai。

在21周的时间内，患者每周应静脉注射一次药物，持续3周。结果显示：

服用teprotumumab的患者在服用两剂或六周后会发生有效反应。

24周后，研究显示，使用这种药物的人中有83%的人的眼球隆起明显减少，而使用安慰剂的人则为10%。

服用药物者的总缓解率为78%，而服用安慰剂者为7%。

这一新发现为美国食品和药物管理局(FDA)以Tepezza品牌销售的快速药物批准做出了贡献，使其成为首个被批准用于该疾病的药物。

道格拉斯说：“除了高度侵入性的外科手术之外，甲状腺眼病患者没有真正的治疗选择。” “这是一项医学突破，可让很大一部分患者迅速接受替代药物输注治疗，且效果显着。”

Teprotumumab是一种完全人类单克隆抗体，可阻断甲状腺眼病的炎症性自身免疫病理生理。

“这种治疗方法有可能改变疾病的进程，通过提供替代性的非手术治疗选择，可能使患者免于需要多次侵入性手术的麻烦，”移植和眼科产品部副主任Wiley Chambers医师说。 FDA的药物评估和研究中心。

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