旧药重新用作肺癌和炎症性肠病的新疗法
在某些时候,我们大多数人依靠处方药治疗或治疗症状或病症,但我们很少有人意识到药物开发涉及什么。
据美国食品和药物管理局(FDA)监测和管理新药开发,目前开发一种新药并将其推向市场需要大约12年和12亿美元。更重要的是,每10,000种新化学品中只有一种能够完全通过开发流程。本月八月基因组研究报告点点了斯坦福大学医学博士,医学博士Atul Butte的两项研究,这些研究将旧药重新用作肺癌和炎症性肠病的新疗法。
Butte博士及其团队依靠国家生物技术信息中心(NCBI)Gene Expression Omnibus的数据库,以及麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所维护的连通图。两个数据库都保持基因表达谱 - 测量特定细胞或组织中哪些基因被打开或关闭的实验。
该研究小组从Gene Expression Omnibus构建了一套针对100种不同疾病的基因表达谱。从连接图中,他们构建了目前批准用于人类的164种不同药物的基因表达谱。然后,他们比较了数据集。
如果一种疾病和一种药物都具有相似的特征 - 也就是说,如果它们都导致相同的基因打开和关闭 - 那么它们就是一个糟糕的匹配。事实上,这种药物可能会使疾病恶化。但是当配置文件相反时 - 药物关闭了疾病激活的基因,反之亦然 - 那么这种药物可能会被用来治疗这种疾病。
对于泼尼松龙来说,这被证明是正确的,泼尼松龙是一种用于治疗多种炎症的药物,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。使用基因表达谱,Butte博士发现称为托吡酯(Topamax)的癫痫药物也可能是治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的有效方法。
接下来,研究人员研究了西咪替丁,通常称为Tagamet,用于治疗胃溃疡。詹姆斯布莱克爵士因发现这种药物而获得1988年诺贝尔医学奖,被许多人认为是第一种药物大片。西咪替丁的基因表达谱表明它可能有助于治疗肺癌。事实上,西咪替丁的得分高于吉非替尼,吉非替尼现在常用于治疗肺癌。该小组随后证明了治疗可能通过在培养的人类细胞和小鼠中进行的一系列实验而起作用。
医生们还没有急于给予西咪替丁治疗肺癌或托吡酯治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病 - 这些用途仍需要在实验室和临床试验中确认。但Butte博士的研究发表在“ 科学转化医学”杂志上,至少证实了这种方法可以重新利用既定药物。而且,通过这种新的药物开发方法,谁知道未来会带来什么?
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