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降低突变蛋白水平恢复亨廷顿病小鼠模型的认知功能

亨廷顿氏病是一种遗传性进行性疾病,会导致不受控制的运动,情绪问题和思维能力的丧失。这种疾病是由突变的蛋白质引起的,称为亨廷顿蛋白,其症状出现在成年期并随着时间的推移而恶化。科学转化医学杂志报道的一项新研究表明,降低大脑中的亨廷顿蛋白水平可以恢复小鼠的认知和精神损伤。

亨廷顿氏病无法治愈,但研究人员正致力于预防性治疗。

降低突变蛋白水平恢复亨廷顿病小鼠模型的认知功能

他们希望有一天人们可以获得持续治疗,就像那些患有哮喘的人一样。

“在亨廷顿病患者中最明显的症状是不受控制的舞蹈,如运动,但精神症状和认知能力下降特别令人虚弱,”资深作者Michael Hayden教授说,他是资深科学家,分子医学和治疗学中心的创始人。不列颠哥伦比亚大学。

“大多数亨廷顿舞蹈病的研究都集中在运动表现,所以我们想评估代表重大负担的情绪,学习和记忆,”第一作者,中佛罗里达大学研究员Amber Southwell博士补充道。

科学家以DNA片段的形式向小鼠提供基因疗法治疗 - 称为反义寡核苷酸 - 减少毒性亨廷顿蛋白的产生。

通过这种干预,他们发现老鼠恢复了认知能力,变得不那么焦虑和沮丧。

“能够恢复认知功能并改善生病小鼠的焦虑情绪非常令人兴奋,”Southwell博士说。

“这项研究强调了亨廷顿不仅可以降低运动障碍,还可以降低精神病和认知功能的潜力,假设在适当的地区实现了亨廷顿的充分降低,”海登教授说。

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