诱导的多能干细胞不会增加基因突变
自从日本研究人员 Shinya Yamanaka博士及其研究生Kazutoshi Takahashi博士开发出突破性技术,将任何成体细胞恢复到其早期发育阶段(多能干)已有十多年了。细胞)并将其转换为体内不同类型的细胞。被称为诱导多能干细胞(iPSCs)的这项技术为医学进步打开了大门,包括生成软骨细胞组织以修复膝盖,视网膜细胞以改善年龄相关性黄斑变性和其他眼病患者的视力,以及心脏细胞恢复受损的心脏组织。
尽管有巨大的希望,但由于人们担心这些细胞容易出现更多的基因突变,因此iPSC在生物医学研究和医学中的应用已经放缓。
美国国立卫生研究院国家人类基因组研究所(NHGRI)科学家的一项新研究表明,iPSCs不会产生比亚克隆复制的细胞更多的突变。亚克隆是一种单独培养单细胞然后生长成细胞系的技术。该技术与iPSC类似,不同之处在于亚克隆细胞未被重编程因子处理,这些因子被认为会导致突变。研究人员于2017年2月6日在“ 美国国家科学院院刊”上发表了他们的研究结果。
“这项技术最终将改变医生治疗疾病的方式。这些研究结果表明,安全问题不应妨碍使用iPSC的研究,”医学博士,医学博士,NHGRI 翻译和高级研究员,共同作者Pu Paul Liu说。 功能基因组学部门和校内研究部副科学主任。
刘博士和他的合作者检查了两组捐献的细胞:一组来自健康人,第二组来自一个名为家族性血小板疾病的血液病患者。使用来自同一供体的皮肤细胞,他们使用iPSC和亚克隆技术创建了基因相同的细胞拷贝。然后,他们对皮肤细胞以及iPSC和亚克隆细胞的DNA进行测序,并确定在重编程的细胞和亚克隆的细胞中突变以相同的速率发生。
中号 OST在iPSC中和亚克隆检测遗传变异体是从父皮肤细胞继承罕见的遗传变体。刘博士说,这一发现表明iPSC中的大多数突变不是在重编程或iPSC生产阶段产生的,并且提供了iPSC稳定且可安全用于基础和临床研究的证据。
“基于这些数据,我们计划开始使用iPSC来更深入地了解疾病的起源和进展,”共同作者和NHGRI博士后研究员Erika Mijin Kwon博士说。“我们最终希望开发出能够使用自己的iPSC治疗白血病患者的新疗法。我们鼓励其他研究人员接受使用iPSCs。”
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