用于消除活猪病毒的基因编辑
eGenesis是一家致力于将异种移植转变为救生医疗程序的生物技术公司,宣布在电子杂志科学家及其合作者的科学杂志上发表一项研究,证明PERV的失活可以防止跨物种病毒传播,并在第一次生产中取得突破无PERV猪,是异种移植的重要里程碑。
异种移植,即用于人类移植的动物器官的使用,是减轻人类移植器官严重短缺的有希望的方法,但是PERV的跨物种传播的风险以及其他问题迄今阻碍了其在人类中的使用。eGenesis致力于利用CRISPR技术提供安全有效的人类移植细胞,组织和生长在猪体内的器官,从而满足全球数十万患者的迫切需求。
“这是第一份关于无PERV猪生产报告的出版物,”eGenesis的联合创始人兼首席科学官Luhan Yang博士说。“我们制定了一个协议,可以实现多重基因组编辑,在可克隆的原代猪成纤维细胞中使用CRISPR技术消除所有PERV活性,并成功生产无PERV的仔猪。这项研究代表了解决跨物种病毒传播安全问题的重要进展。我们的团队将进一步设计无PERV猪株,以提供安全有效的异种移植。“
本研究检测了PERV感染的风险,并在体外证实PERVs感染人体细胞并传播给没有与猪细胞接触史的人体细胞,证实了解决这一问题的必要性,以确保安全的异种移植实践。
研究人员开发了一种策略,使用CRISPR-Cas9技术在原代细胞中实现高效,精确的基因组编辑。结合在多重基因组编辑期间抑制原代细胞死亡的方法,研究人员使用工程原代细胞通过体细胞核移植成功地产生了可存活的无PERV猪胚胎。然后,他们将无PERV胚胎植入代孕母猪,并证明没有PERV再感染,最初是胎儿,最后是最近出生的仔猪。这些仔猪是第一批没有内源性病毒的动物,将由eGenesis团队监测其长期影响和影响。
eGenesis团队制作了第一批没有活性PERV的仔猪,正致力于将无PERV猪的安全性益处与针对免疫应答的额外基因编辑相结合,以提高器官免疫和功能相容性。
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