科学家使用molecular-Lego将CRISPR基因编辑工具提升到了一个新的水平
西方大学的一个研究小组正在使用分子乐高积木,通过在革命性的新基因编辑工具CRISPR / Cas9中添加工程酶。他们今天发表在“ 美国国家科学院院刊”(PNAS)上的这项研究表明,它们的添加使得基因编辑更有效,并且在靶向基因方面可能更具特异性。科学界对CRISPR提供人类基因编辑的承诺嗡嗡作响,为使用基因疗法治疗囊性纤维化和白血病等疾病打开了大门。
例如,在囊性纤维化中,存在一种基因突变,其在很大比例的患者中引起疾病。如果有可能使用CRISPR将这种突变从基因组中切除,那么这种疾病可能会被治愈。“CRISPR的问题在于它会削减DNA,但随后DNA修复将采取这种方式并将其重新组合在一起,”该研究的主要研究者,西方Schulich医学和牙科学院副教授David Edgell说。“这意味着它正在重建CRISPR试图瞄准的网站,造成徒劳的循环。我们新增的新颖之处在于它可以阻止再生发生。”
西方研究人员已经证明,创造一种名为TevCas9 的新酶可以在两个地方而不是一个地方切割DNA,这使得DNA修复更难以再生切割位点。研究人员通过在核酸酶Cas9上添加一种名为I-Tevl的酶来创建TevCas9,这是用于切割CRISPR中DNA的典型酶。
该研究还表明,添加Tev显示出在靶向基因方面更具特异性,并且不太可能在基因组中引起脱靶效应,这对任何潜在的治疗应用都是一个重要问题。“由于有两个切割位点,这两个位点在基因组中随机出现的可能性较小;只有一个位点的机会少得多,”Schulich医学与牙科副教授Caroline Schild-Poulter说。罗伯特研究所的科学家。“这仍有待检验,但这是希望和期望。”
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