科普残余疾病最少的患者行脐血移植及活动性非感染性葡萄膜炎患者
需要造血细胞移植的大多数患者没有匹配的相关供体。需要数据来告知各种供体细胞来源的选择。
方法
在这项回顾性分析中,我们比较了582例连续的急性白血病或骨髓增生异常综合征患者的结局,这些患者从无关的脐带血供体(140例患者),HLA匹配的无关供体(344)接受了首次清髓性造血细胞移植,或HLA不匹配的无关供体(98)。
结果
脐带血组与另外两个无关的供体组之间死亡和复发的相对风险似乎根据移植前残留病情的最低程度而有所不同。在具有最小残留疾病的患者中,HLA不匹配组的死亡风险高于脐带血组(危险比为2.92; 95%置信区间[CI]为1.52至5.63; P = 0.001);HLA匹配组的风险也高于脐带血组,但风险并不显着(风险比,1.69; 95%CI,0.94至3.02; P = 0.08)。在没有极少残留疾病的患者中,危险比较低(HLA不匹配组的危险比为1.36; 95%CI为0.76至2.46; P = 0.30; HLA匹配组的危险比为0.78; 95%CI ,0.48至1.28; P = 0.33)。在两个无关的捐献者组中,具有最小残留病的患者中复发的风险显着高于脐带血组(HLA不匹配组的风险比为3.01; 95%CI为1.22至7.38; P = 0.02 ; HLA匹配组的危险比为2.92; 95%CI为1.34至6.35; P = 0.007)。在没有最小残留疾病的患者中,这些关联的程度较低(HLA不匹配组的危险比为1.28; 95%CI为0.51至3.25; P = 0.60; HLA匹配组的危险比为1.30; 95 %CI,0.65至2.58; P = 0.46)。
结论
我们的数据表明,在移植前残余疾病极少的患者中,从脐带血供体接受移植后总体存活的可能性至少与从HLA匹配的无关供体接受移植后的总体存活率一样好,并且显着高于从HLA不匹配的无关供体接受移植后的可能性。此外,脐带血组的复发几率低于其他两组。
非感染性葡萄膜炎患者存在长期无法控制的炎症并发症以及长期糖皮质激素治疗的不良反应的风险。我们进行了一项试验,以评估阿达木单抗作为糖皮质激素保留剂治疗非感染性葡萄膜炎的疗效和安全性。
方法
这项跨国的3期临床试验纳入了接受泼尼松治疗2周或更长时间但仍患有活动性非感染性中间葡萄膜炎,后葡萄膜炎或胰腺炎的成年人。研究者和患者不了解研究组的任务。患者以1:1的比例随机分配以接受阿达木单抗(负荷剂量为80 mg,然后每2周剂量为40 mg)或匹配的安慰剂。所有患者均在15周内接受了强的松泼尼丁的强制性治疗,随后泼尼松逐渐减量。主要功效终点是治疗失败的时间,发生在第6周或之后。治疗失败是多因素预后,其基于对新发炎性病变,最佳矫正视敏度,前房细胞等级和玻璃体雾度的评估。
结果
阿达木单抗组治疗失败的中位时间为24周,安慰剂组为13周。在意向性治疗人群中的217例患者中,接受阿达木单抗治疗的患者比安慰剂组治疗失败的可能性更低(危险比,0.50; 95%置信区间,0.36至0.70; P <0.001)。与安慰剂组相比,阿达木单抗组三个次要终点的结果(前房细胞等级改变,玻璃体雾度等级改变和最佳矫正视力改变)明显好于安慰剂组。在接受阿达木单抗的患者中,不良事件和严重不良事件的发生率更高
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