角膜疾病：整合缺陷型抗HSV-1大范围核酸酶向人角膜的基因转移

角膜移植排斥是慢性潜伏性角膜炎(HK)潜在感染患者的主要问题。迫切需要针对潜伏和活动形式的单纯疱疹病毒1型(HSV-1)的新型抗病毒药。

大范围核酸酶是能够诱导DNA双链断裂的序列特异性归巢内切核酸酶。概念验证实验表明，量身定制的大范围核酸酶在体外可有效抵抗HSV-1。

研究人员将假设使用大范围核酸酶编码载体对眼库中的人类角膜进行预处理将使疱疹性角膜炎患者接受药物治疗的角膜然而，该策略需要有效地将基因递送至人角膜内皮。

使用重组腺相关病毒，血清型2/1(rAAV2 // 1)，在人角膜离体中证明了报告基因的有效基因传递。

最佳病毒剂量为3.7×1011 VG，暴露时间为1天，然后在溶胀培养基中孵育6天。此外，孵育12天可导致转基因表达超过70%。

使用相似的转导条件，培养2周后，在39.4%的内皮细胞中检测到大范围核酸酶转基因表达。

结果表明，感染了HSV-1的角膜培养基和内皮细胞的总病毒载量减少。

这项工作提供了有关将遗传物质输送到角膜的最佳条件的信息，并且首次证明了这一点。

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