新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请
生物制药巨头新基(Celgene)近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)生物制品许可申请(BLA)的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast,RS])相关并且需要红细胞输注的贫血成人患者;(2)治疗与β地中海贫血相关并且需要定期输注红细胞的贫血成人患者。
该公司预计将在2019年4月提交BLA。作为全球合作的一部分,Acceleron制药公司与新基正在联合开发luspatercept。
该BLA基于2项III期临床研究的数据,其中:BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展,MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。这2项研究的数据已在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布。
根据这2个研究的数据,新基和Acceleron也计划在2019年上半年向欧盟提交监管文件。
luspatercept的作用机制
luspatercept是一种首创的(first-in-class)红细胞成熟剂(EMA),可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。
目前,新基和Acceleron也正在评估luspatercept治疗非输血性β地中海贫血和骨髓纤维化的潜力。业界对luspatercept的商业前景也十分看好。去年底,EvaluatePharma发布报告《Vantage 2019 Preview》,盘点了全球20个最有价值的研发项目,luspatercept以31亿美元的净现值(NPV)位列第18位。
推荐内容
-
内脏脂肪超标隐藏危害 减少内脏脂肪的十件事
内脏脂肪超标隐藏危害 减少内脏脂肪的十件事 原标题:内脏脂肪超标隐藏危害 减少内脏脂肪的十件事
-
2号、4号两轮核酸检测,假期这几件事你必须得知道!
2号、4号两轮核酸检测,假期这几件事你必须得知道! 原标题:2号、4号两轮核酸检测,假期这几件事你必须得
-
肥胖的原因是什么?减肥有哪些禁忌?
俗话说的好,减肥是个技术活,关于减肥,不管你问哪一个胖子,他都有各种各样的减肥方法。而今肥胖的人越多,减肥的人也就越多。那么你知道肥胖
-
降胆固醇药物可减少棕色脂肪组织
一定比例的成年人不仅有白色脂肪(或脂肪)组织,还有棕色种。这种棕色脂肪组织有助于将糖和脂肪转化为热量。棕色脂肪组织的人在冬天更好...
-
5月21日全省新增1例本土确诊病例
5月21日全省新增1例本土确诊病例 原标题:5月21日全省新增1例本土确诊病例
-
养生专家“林海峰”离世,享年51岁,深刻反思:4种养生方法太伤身
养生专家“林海峰”离世,享年51岁,深刻反思:4种养生方法太伤身 原标题:养生专家“林海峰”离世,享年5
-
12月13日杭州疫情最新实时数据公布 杭州昨日新增5例本土确诊病例
提醒:疫情期间,请牢记新冠肺炎十大症状:发热(体温≥37 3℃)、干咳、乏力、嗅觉和味觉减退、鼻塞、流涕、咽痛、结膜炎、肌痛、腹泻...
-
马薇薇是谁个人背景资料简介 马薇薇道歉视频说了什么?马薇薇
【摘要】马薇薇是谁?据消息显示,马薇薇,1981年11月14日生于贵州,中国内地女制作人、艺人、主持人。马薇薇是前中山大学辩手;2002年在全国
-
现代人类是否消灭了“霍比特人”
数千年前,霍比特人在茂密的绿色土地上漫步。他们收集食物,在地球上舒适的洞中避难,甚至与龙搏斗。这不是幻想史诗 - 它是印度尼西亚弗