新研究在CRISPR基因治疗的发展中引起了一些注意

CRISPR基因编辑技术的发现使许多人相信我们很快就能以超高精度调整我们的DNA。但是一项新的研究发现它可能会导致基因组更多的意外损害而不是思想，这使人们对人类的潜在用途产生了怀疑。

由于研究人员在本十年开始时证明，该技术最初源自细菌的免疫系统，可用于对动物和人类的DNA进行精确编辑，科学家和技术公司一直梦想着潜在的应用。

这种对基因组的精细控制可用于医学治疗许多疾病的遗传成分;让藻类为我们生产生物燃料;加大对作物和牲畜的基因改造力度，以提高产量;甚至可能调整我们自己的基因组以增强我们的能力。

该技术使用酶在特定位置切割细胞DNA，然后依靠细胞将DNA重新粘在一起。这可以用于敲除特定基因或甚至在切割位点引入新的遗传物质。

但在周一发表在Nature Biotechnology上的一篇论文中，来自英国Wellcome Sanger研究所的研究人员描述了CRISPR编辑两种小鼠细胞和一种人类细胞的方式，往往会导致目标部位周围DNA的大量缺失或重排。

这对于CRISPR的许多用途来说不一定是个问题，比如编辑微生物或植物的基因组，但在人类中，人们担心这种对DNA的损害可能导致癌症。

根据该研究，迄今为止该问题未被注意的部分原因是研究人员一直在寻找错误的突变类型。他们一直在测试目标附近的小突变，因此较大的突变或远处的突变不会出现在标准测试中。

该研究的发表使基因编辑公司的股票在上周一暴跌。大多数人都热衷于淡化结果的重要性，表明他们的方法与研究作者使用的方法有显着差异，他们使用不同的细胞类型，可能不会受到问题的影响，或者只是他们寻找类似的效果并没有找到他们。

但该研究增加了其他最近的消息，表明该技术可能还没有为黄金时段做好准备。上个月的一项研究发现，用CRISPR成功编辑的人胚胎干细胞更有可能在一个有助于预防癌症的基因中发生突变。在今年年初，关于预印本biorXiv服务器的斯坦福论文 - 一个尚未经过同行评审的研究资料库 - 表明该技术可能对许多人无效，因为我们已经建立了免疫力细菌CRISPR来源于。(虽然这个问题有一些值得注意的警告，但对于CRISPR治疗的未来意味着什么尚不清楚。)

不过，这不太可能减缓该领域的研究速度。自2015年以来，中国一直在对人类患者使用该技术，并计划在今年进行首次美国和欧洲临床试验。这个问题也不太可能影响更新，更先进的CRISPR技术，这些技术可以改变单个DNA字母，而不是改变整个代码块或打开或关闭单个基因。

但另一个问题是这些发现是否会影响公众对基于CRISPR疗法的看法。癌症的风险，无论多小，都可以轻易地让患者远离这种方法，但这些疗法改变游戏规则的可能性也可以使他们相信这是值得冒险的。

研究人员表示，对于那些计划在人类中使用CRISPR的人来说，这项研究应该是一个警钟，对潜在的缺点更加警惕。

“我们发现DNA的变化在此之前被严重低估了，”Wellcome Sanger研究所的Allan Bradley教授在一份新闻稿中表示。“重要的是，任何想要使用这种技术进行基因治疗的人都要谨慎行事，并且要仔细检查是否存在可能的有害影响。”

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